Une lettre d’informations d’Act In Biotech

Promethera Biosciences annonce le démarrage en France de son essai clinique en thérapie cellulaire

La société de biotechnologie belge développant Promethera HepaStem, un produit de thérapie cellulaire pour le traitement des maladies métaboliques du foie, telles que le syndrome de Crigler-Najjar et les désordres du cycle de l’urée.
Pour la première fois en France, le produit Promethera (R) HepaStem a été administré chez un garçon atteint d’un désordre du cycle de l’urée à l’Hôpital Jeanne de Flandre (Lille), dans le cadre d’un essai de phase I/II. Mont-Saint-Guibert (Belgique), le 27 février 2013 – Promethera Biosciences, une société de biotechnologie belge développant Promethera HepaStem, un produit de thérapie cellulaire pour le traitement des maladies métaboliques du foie, telles que le syndrome de Crigler-Najjar et les désordres du cycle de l’urée, annonce aujourd’hui qu’elle a traité, avec succès, un patient avec des cellules progénitrices dérivées de foie, dans son essai clinique de phase I/II. L’intervention s’est déroulée en janvier 2013 à l’Hôpital Universitaire des Enfants Jeanne de Flandre, à Lille.
Promethera Biosciences conduit actuellement une étude clinique de phase I/II chez des patients souffrant du syndrome de Crigler-Najjar et de désordres du cycle de l’urée. L’essai a été approuvé par l’AFMPS (Agence belge), le MHRA (Agence britannique), l’ANSM (Agence française) et l’ISS (Agence italienne). Il s’agit du premier patient français, et du premier patient hors Belgique, pays où a démarré cet essai clinique.
Cette étude prospective, ouverte et multicentrique, à doses croissantes, vise à évaluer la sécurité du produit Promethera (R) HepaStem et son efficacité préliminaire chez des patients pédiatriques atteints d’un désordre du cycle de l’urée ou du syndrome de Crigler-Najjar. Ces maladies sont extrêmement rares et la plupart de ces jeunes patients ne disposent actuellement que d’options thérapeutiques très limitées et peuvent mourir à un âge précoce.
Le 25 janvier 2013, un garçon de 14 ans souffrant d’un déficit en ornithine transcarbamylase (OTCD, un des désordres du cycle de l’urée) a été traité, pour la première fois en France, avec des cellules progénitrices dérivées du foie. L’administration des cellules s’est déroulée au CHRU Jeanne de Flandre à Lille (France). L’essai est coordonné par le Centre de Référence des Maladies Héréditaires du Métabolisme de l’adulte à l’enfant du Dr Dries Dobbelaere, et par le Centre d’Investigation Clinique de Pédiatrie du Prof. Frédéric Gottrand, deux départements du CHRU de Lille.
Le traitement a été administré avec succès pendant trois jours. La formulation des cellules s’est déroulée à la fois sur site clinique, dans l’unité de formulation mobile de Promethera Biosciences, et dans les salles blanches de la société, à Mont-Saint-Guibert (Belgique). Le patient est sorti de l’hôpital en bonne condition. Il est suivi de manière très rapprochée par l’équipe médicale du Dr Dobbelaere.
L’administration du produit Promethera (R) HepaStem a déjà été réalisée avec succès sur 4 patients au sein des Cliniques Universitaires de Saint-Luc à Bruxelles (Belgique). Les données portant sur la sécurité collectées à ce jour supportent une bonne tolérance du produit Promethera (R) HepaStem dans l’étude de phase I/II, et encouragent à l’enrôlement de nouveaux patients. « Nous espérons que ce traitement innovant permettra une amélioration de la qualité de vie des patients et facilitera la gestion au quotidien de ces maladies métaboliques, pour lesquelles les besoins médicaux restent très importants et malheureusement non satisfaits », souligne le Dr Dobbelaere. « Nous sommes très satisfaits de la progression de cette étude de phase I/II. En traitant un patient à l’étranger, avec l’unité de formulation mobile, nous démontrons la faisabilité de l’application d’un tel traitement n’importe où en Europe », ajoute Eric Halioua, cofondateur et PDG de Promethera Biosciences. « Avec ce premier patient traité en dehors du site clinique fondateur, Promethera Biosciences a montré que la thérapie de cellules progénitrices dérivées du foie pouvait devenir une thérapie largement accessible, applicable à tous les patients dans leurs propres centres de traitement métabolique », souligne le Pr Etienne Sokal, cofondateur et Directeur scientifique de Promethera Biosciences, pédiatre hépatologue aux Cliniques Universitaires de St-Luc (Belgique) et directeur du laboratoire de recherche en thérapie cellulaire de l’Université Catholique de Louvain (Belgique).
« Une collaboration étroite et intensive entre les équipes de Bruxelles, de Lille et de Promethera est la pierre angulaire dans cette réussite. Nous sommes très motivés de partager cette expérience avec d’autres centres participant à l’essai clinique en Belgique, en France, en Italie et au Royaume-Uni », ajoute le Dr Béatrice De Vos, Directrice clinique et médicale de Promethera Biosciences. Les centres cliniques anglais et italien sont en phase de préparation pour accueillir très prochainement les prochains patients de l’essai clinique. L’innovation majeure de Promethera (R) HepaStem réside principalement dans la simplicité de son utilisation : une simple injection dans la veine porte drainant vers le foie. Promethera (R) HepaStem permettrait ainsi de traiter un grand nombre du foie. Grâce au développement industriel de cette thérapie, la possibilité de traiter plusieurs centaines de patients avec un seul foie pourrait devenir une réalité.
À propos de l’étude clinique de phase I/II
Depuis la découverte de la cellule HHALPC (« Heterologous Human Adult Liver Progenitor Cells », cellule souche allogénique isolée du foie humain adulte, à la base du produit Promethera [R] HepaStem) par le Pr Sokal et le Dr Najimi dans les laboratoires de l’Université Catholique de Louvain en 2005, Promethera Biosciences a enregistré des avancées scientifiques de taille. La preuve du concept quant à l’utilisation thérapeutique des cellules a été démontrée dans différents modèles animaux. Des injections de HHALPC ont été effectuées avec succès entre 2009 et 2011 chez trois patients souffrant respectivement d’un déficit en ornithine transcarbamylase, du syndrome de Crigler-Najjar et de la glycogénose de type 1, aux Cliniques Universitaires Saint-Luc sous la responsabilité de l’équipe du Pr Sokal, dans le cadre des règles d’exemptions hospitalières et en accord avec le Comité d’Éthique.
Ces différentes avancées permettent aujourd’hui à Promethera Biosciences d’obtenir les autorisations des Agences Réglementaires britannique, belge, française et italienne pour débuter l’étude clinique de phase I/II du produit Promethera (R) HepaStem. Dans l’étude clinique, le produit est testé dans un cadre pédiatrique chez les enfants atteints du syndrome de Crigler-Najjar ou de déficits du cycle de l’urée. La plupart de ces jeunes patients ne disposent actuellement que d’options thérapeutiques très limitées et peuvent mourir à un âge précoce. Promethera Biosciences a bénéficié d’une aide de la Région Wallonne sous forme d’avance récupérable pour mener à bien l’étude clinique de phase I/II avec Promethera (R) HepaStem.
À propos de Promethera Biosciences
Promethera Biosciences est une société pharmaceutique qui développe des traitements innovants pour les maladies du foie. Deux produits sont actuellement en cours de développement, basés sur une cellule découverte et brevetée : la Heterologous Human Adult Liver Progenitor Cell (HHALPC):

  • Promethera® HepaStem, est un produit de thérapie cellulaire basé sur l’utilisation de cellules souches allogéniques isolées du foie humain adulte sain (HHALPC). Ces cellules peuvent être utilisées pour le traitement d’un grand nombre de pathologies touchant le foie, des maladies métaboliques rares d’origine génétique (pouvant être qualifiées de maladies dites orphelines et touchant principalement les enfants) jusqu’aux pathologies acquises affectant l’adulte comme l’hépatite fulminante ou la fibrose hépatique. Ce traitement a déjà reçu le label de médicament orphelin auprès de l’agence européenne du médicament pour deux indications pédiatriques très invalidantes, ainsi que de l’agence américaine FDA (Food and Drug Administration) pour les deux indications.
  • Promethera® HepaScreen, est un produit différent, non thérapeutique, utilisant les mêmes cellules souches issues du foie humain adulte comme outil technologique pour évaluation de nouvelles entités chimiques. Ce produit répond à un réel besoin du marché qui ne dispose pas à l’heure actuelle de modèles suffisamment prédictifs du métabolisme hépatique de nouvelles molécules dans l’organisme. Ce modèle cellulaire unique sera proposé à l’industrie pharmaceutique pour évaluer le métabolisme et la toxicité de nouveaux médicaments chez l’homme de façon plus fiable que les expérimentations animales, ce qui pourrait ainsi permettre de réduire celles-ci.

Promethera Biosciences est une spin-off de l’Université Catholique de Louvain (UCL), fondée en 2009 par la Sopartec SA, société de transfert de technologie de l’UCL, par le Professeur Sokal, expert dans les maladies du foie de l’enfant et en thérapie cellulaire et par Eric Halioua, le PDG de la société. Promethera Biosciences est localisée à Mont-Saint-Guibert. Depuis sa création en 2009, Promethera Biosciences a levé 34 millions d’euros, en capital ainsi qu’en subventions et avances récupérables de la région wallonne, lors de deux tours de table. Les investisseurs comprennent notamment Vesalius Biocapital, Mitsui Global Investment, BI Venture Fund, Shire et SRIW. Promethera Biosciences emploie aujourd’hui 44 collaborateurs et dispose d’une équipe de management expérimentée.

Pour plus d’information, veuillez visiter www.promethera.com/
Contact média et analystes
Andrew Lloyd & Associates
Juliette dos Santos – Céline Gonzalez
moc.alanull@etteilujmoc.alanull@enilec
Tel : + 33 1 56 54 07 00

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