Une lettre d’informations d’Act In Biotech

Thérapie génique : une piste contre l’amyotrophie spinale

Une nouvelle technique de thérapie génique pourrait grandement augmenter la survie des enfants atteints d’amyotrophie spinale selon de nouveaux travaux chez la souris.
« L’amyotrophie spinale (AS) est une maladie génétique mortelle qui affecte environ un enfant sur 6000. De pronostic défavorable, elle évolue dès le plus jeune âge et se manifeste par une détérioration des muscles utilisés par exemple pour ramper, marcher, ou contrôler les mouvements de la tête et du cou. Le gène en cause, appelé SMN pour « survival motor neuron », doit être hérité sous sa forme défaillante des deux parents pour que l’enfant soit affecté. Les mutations dans ce gène causent une disparition de la protéine SMN pour laquelle il code. Des chercheurs de l’université de Sheffield, au Royaume-Uni, ont mis au point une nouvelle technique de thérapie génique qui a donné des résultats particulièrement encourageants lors de tests réalisées sur des souriceaux modèles de la maladie. Ils ont en effet pu prolonger leur durée de vie de 12 jours en moyenne à plus de 200 jours ! Pour cela, ils ont injecté une copie fonctionnelle du gène à l’aide d’un vecteur (un dérivé de virus combiné avec un adénovirus) dans le corps des rongeurs (…) ».

Sciencesetavenir.fr, par J.I., le 09.06.2010

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