Une lettre d’informations d’Act In Biotech

Canada : Avancée sur l’amyotrophie spinale

L’amyotrophie spinale est une maladie génétique héréditaire touchant 1 naissance sur 10.000 et plus de 25.000 personnes en sont atteintes en Amérique de Nord. La maladie provoque la dégénérescence des neurones de la moelle épinière chez les jeunes enfants, et ses formes les plus graves causent la paralysie et la mort pendant les premières années de vie. Les nerfs ne pouvant plus transmettre les informations, les muscles restent inactifs, s’atrophient et se rétractent. Cette maladie est causée par des mutations du gène neurone moteur de survie 1 (SMN 1) du chromosome 5. Cependant, la communauté scientifique ne connait pas encore actuellement les raisons pour lesquelles les cellules nerveuses perdent la capacité à contrôler les muscles. En tentant de comprendre les voies moléculaires associées à la maladie, des chercheurs de l’Institut de Recherche de l’Hôpital d’Ottawa (IRHO) ont découvert un moyen d’augmenter l’espérance de vie. Rashmi Kothary, Professeur à la Faculté de Médecine de l’Université d’Ottawa et l’étudiante en doctorat Mélissa Bowerman ont découvert qu’une enzyme, appelée RhoA, est sur-active dans un modèle murin de la maladie. Les chercheurs ont injecté à des souris atteintes d’amyotrophie spinale un médicament capable de bloquer la RhoA. L’équipe du Pr. Kothary a alors observé que les souris ayant reçu de fortes doses du médicament ont vécu plus longtemps que celles ayant reçues des petites quantités du traitement et ont atteint l’âge adulte. Cependant même s’il permet d’augmenter l’espérance de vie, le composé testé ne permet pas d’éviter les problèmes nerveux associés à la maladie. « Jusqu’à maintenant, les chercheurs se sont principalement employés à remplacer le gène défectueux ou les cellules nerveuses perdues. Notre étude montre qu’il peut aussi être judicieux de cibler les problèmes biologiques dans les cellules nerveuses […] Mais je suis d’avis que la meilleure façon de s’attaquer à l’amyotrophie spinale est de miser sur la combinaison de différentes stratégies, notamment l’exercice, la nutrition et possiblement des médicaments et des traitements cellulaires et géniques. » explique le Pr. Kothary. L’étude, publiée dans le journal Human Molecular Genetics, a été effectuée sur un modèle expérimental d’amyotrophie spinale. Des recherches approfondies sont nécessaires avant d’envisager de tester le médicament ou un dérivé chez l’Homme.
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