Une lettre d’informations d’Act In Biotech

Restaurer la vue par thérapie génique

Une nouvelle étude chez l’animal met en relief le potentiel de la thérapie génique pour traiter l’amaurose congénitale de Leber (ACL), une maladie génétique incurable qui mène à la cécité totale à l’âge adulte.
“L’amaurose congénitale de Leber est une maladie génétique grave de la rétine qui débute dès les premiers mois de la vie et évolue en quelques dizaines d’années vers la cécité sans traitement possible. Sept gènes sont actuellement connus comme responsables de cette pathologie : CRX, CRB1, GUCY2D, AIPL1, RDH12, RPGRIP1, et RPE65. Les mutations de ces gènes sont retrouvées dans 30 à 50 % des cas d’amaurose congénitale de Leber. L’année dernière, un essai clinique inédit chez 12 enfants avait permis de réduire en partie une cécité presque complète, le remplacement d’un gène muté restaurant partiellement la vision pour un œil. Comme il fallait s’y attendre, ce succès a fait que les patients ont demandé le traitement pour leur second œil. Une équipe de chercheurs a franchi une étape importante pour pouvoir offrir à ces patients le même traitement de la vue à leur deuxième œil (…)”.

Sciences-et-Avenir.c…, par J.I., le 04.03.2010

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